用，有望成为该疾病治疗的靶点11。Leachma
等对先天性厚甲遗传病患者通过皮下注射siRNA的方式针对突变的K6a角质蛋白进行沉默，3个月后成功对该蛋白进行沉默的同时发现患者皮肤起茧情况明显得到好转。此外，RNAi治疗并没有给患者带来其他负面影响12，这是RNAi在药物治疗方法上的重要进展。RNAi技术还被应用于整形外科方面，整形外科的开展主要以手术为主，RNAi技术的应用为整形外科的开展注入了新的力量。众所周知，当人体皮肤深层受到创伤后，机体产生的炎症反应及应激反应会导致基质层许多生长因子异常增多，从而诱使皮肤深层基质细胞变性转化疤痕组织，产生疤痕，这是目前整形外科研究的热点和难点。Liu等将RNAi技术与胶原壳聚糖硅橡胶皮肤再生材料（collage
chitosa
silico
emembra
ebilayerdermaiequivale
t）结合起来应用于背部皮肤严重缺损的猪的皮肤修复上，研究发现siRNA能明显抑制TGFβi生长因子的表达并同时抑制皮肤修复过程中疤痕的产生13。在整形外科软骨移植中，经常会发现软骨外质细胞被大量降解，出现使细胞质中蛋白多糖与胶原水平失衡的现象，Wa
g等采用RNAi的手段通过抑制软骨细胞多聚蛋白聚糖酶1，2（aggreca
ase）的表达，减少其对蛋白多糖的分解，维持软骨移植后软骨细胞外基质的平衡14。5展望RNA干扰技术是一个生物学研究的亮点，它给许多疾病的治疗与药物的开发提供了新的思路，其中RNAi药物具有药效测试周期短，在理论上适合于任何基因治疗的特点，其中比如a
tise
seRNAi药物，它的特异性非常强，有可能在RNAi药物开发中引来新的一场革命。目前，许多RNAi药物迅速地进入了临床研究阶段。虽然还存在一些问题，如出现脱靶效应、免疫反应等问题，但我们始终相信这些问题最终会被解决，使RNAi技术能更好地被广泛地应用在基础研究、临床研究及RNAi药物研发之中。参考文献（Refere
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ta
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