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多国（地区）罕用药制度比较分析
作者：甘珏徐珊萍陈永法等来源：《上海医药》2013年第19期
摘要本文根据多个国家（地区）对罕见病和罕用药的界定和制定激励措施进行比较，通过分析罕见病和罕用药的现状来了解这些激励措施对罕用药选定的积极作用，探讨我国制定罕用药相关政策的思路。关键词罕见病罕用药选定激励中图分类号：R197；R951文献标识码：C文章编号：10061533（2013）19002705罕见病又称“孤儿病”，是指非常少见且患病率低的疾病总称。那么发病率低到什么比例可以称之为罕见病呢？这一点全球尚无统一的定义，各国（地区）对罕见病认定的标准上也存在差异。世界卫生组织（WHO）将其定义为患病人数占总人口的065～1的疾病或病变。据统计，全球目前大约有5000～8000多种罕见病，约80的病因源于基因问题，全球罕见病患者人数粗略估计为4亿1。由于罕见病认知程度低，且罕见病药物（以下简称罕用药）市场需求量小、研发费用昂贵，在未来的销售中可能无法收回研发成本等因素，国内大多数企业不愿开发。从而导致国内罕见病患者只能转而寻求进口药品，进口药品价格高昂，一般家庭难以承受。因此，维护这些患者的健康权和基本医疗权是提高国民健康素质，让罕见病患者“用得上药，用得起药”2，促进和谐社会建设的重要内容。本文通过对比欧盟、美国、澳大利亚、新加坡、日本和我国台湾地区对罕用药的选定和审评激励制度情况，探讨我国制定罕用药相关法规的思路。1多国（地区）罕见病及罕用药定义的区别迄今为止，多数国家（地区）对罕见病及罕用药均有明确定义，并以专门的法律法规形式表述（见表1）。目前，对罕见病和罕用药的法规分两类：一是颁布专门的法律法规，如美国、欧盟、新加坡和台湾；二是从药品相关法规中的个别章节或者个别条款对罕见病和罕用药下定义，制定相关政策，并制定相关支持计划，用于促进罕用药的开发，如日本和澳大利亚。从表1看出，这些国家对罕见病定义的依据不尽相同。我们将这些判断依据分为：疾病流行性、病例数、严重程度、针对该疾病的医疗现状和治疗药物的投资回报5类。美国、日本、澳大利亚和新加坡是采纳病例数作为罕见病标准，欧盟和中国台湾则采纳该病的流行性作为标准，还兼顾考虑了是否存在足够的诊疗手段。所不同的是，美国和欧盟将该药物的投资回报也作为评判标准之一，这一点日本和澳大利亚没有采用。特别的是，日本将罕用药研究切实可
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