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图表1:传统医疗在复杂疾病治疗上的用药效果不佳
f资料来源:WINSymposium,北京欧立信调研中心图表2:精准医疗的特征分析
资料来源:北京欧立信调研中心
精准医疗包含诊断和治疗两个方面,“精准”是核心,基因测序是基础。由于导致同
f一种疾病的原因可能会不同,比如导致肺癌的原因可能会是EGFR、KRAS、ROSIGF、CMET等其中一个因子发生变异,不同原因导致的肺癌需要不同的质和量的药物,KRAS变异引起的肺癌选AKTPI3K抑制剂,EGFR变异引起的肺癌则选TKIs化疗的效果更佳。基因测序则是用以精准发现和诊断病因的基础。
图表3:精准医疗三个层次
资料来源:北京欧立信调研中心
细胞免疫治疗是采集人体自身免疫细胞,经过体外培养使其靶向性杀伤功能增强,再输回人体用来杀灭血液及组织中的病原体、癌细胞、突变细胞。相对手术、放化疗等传统疗法,细胞免疫治疗具备可针对性杀灭癌细胞、降低转移和复发率、病人术后免疫力改善等优点。目前可应用于多种实体瘤和血液系统恶性肿瘤,包括恶性黑色素瘤、前列腺癌、肾癌、结直肠癌、乳腺癌、肝癌、肺癌、胃癌等和多发性骨髓瘤、白血病、B细胞淋巴瘤。从cli
icaltrialsgov上注册的信息可见,我国生物医学界2015年以来CART临床试验激增,在主要的肿瘤疾病上都有研究投入。
表格1:我国CART临床试验进展
f资料来源:cli
icaltrialsgov,北京欧立信调研中心
精准医疗所处和最受关注的阶段还是基于基因测序的早筛和治疗,而基因编辑和以此为基础的基因治疗为更高层次的精准医疗范畴。广义上来说,基因编辑就是通过某些生物技术改编DNA上碱基的排列组合(包括增加、减少或改变),从而改变细胞的基本功能单位蛋白质或者某些RNA分子的性状,最终影响细胞以及由此构成的生命体。目前有ZFN(1996)、TALENs(2011)和CRISPRCas9(2013)三代技术,最新并且广泛使用的基因编辑技术为CRISPRCas9,应用于包括肿瘤、血液系统疾病、传染病及遗传性疾病等在内的复杂疾病领域。大部分基因编辑技术应用于基因治疗尚处于实验室或者临床阶段,也存在一技术性难题,如脱靶效应。同时,基因编辑本身还需政策支持和伦理学方面的接受,我们坚信基因编辑技术及应用的前景是可观的。
f表格2:三代基因编辑技术比较
资料来源:生物谷,MITTech
ologyReview,北京欧立信调研中心
二、基因测序是基础基因测序是指通过测序设备对DNA分子的碱基排列顺序进行的测定,即测定和解读DNA分子中的腺嘌呤(A)、胸腺嘧啶(T)、胞嘧啶(C)和鸟嘌呤(G)四种r
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