临床试验的分期和代表的意义
背景介绍临床试验，英文为cli
icaltrial，临床试验正是为了考察新药对目标患者的效用而展开的一系列的试验，本系列文章就和大家讲讲新药的临床试验。药物发过程主要包括苗头分子的发现、细胞活性评价、非临床药理毒理研究、临床试验和上市后的安全性监督。其中临床试验耗资耗时基本占整个新药开发的6080，可谓是新药开发最耗钱耗时的阶段。分为三期，这三期临床研究通常按期依次实施。
FDA分期I期II期
III期
ICH分类
研究目的
人体药理评价人体耐受性评价药物动力学及
学
药效学
治疗作用初步研究新药对于目标适应症的作用
研究为三期临床的设计。终点、方法提供
依据
治疗作用确证药物疗效评估药物利益风险比确证
f分期的目的分期的目的是基于风险控制。I期临床通常采用少量数十人健康志愿者作为受试者，相较于采用较多患者作为受试者的II期以及更大样本量的III期临床试验而言，具有成本低人少，时间短可供的健康受试者众多和低风险健康受试者身体抵抗力较强等特点。I期临床试验I期临床试验是在动物药理毒理试验基本成功的基础上，首次应用在人体上，用来初步评价新药的人体耐受性和药代动力学试验。I期试验侧重于新药安全性和药代动力学，I期能够通过的话起码证明药物本身是安全的的，但疗效未知。I期临床试验主要目的是观察随人体给药剂量增加而出现副作用的情况，新药在人体药代动力学性质以及收集有效性的早期证据。通过I期临床试验，观察人体对新药的耐受程度、药代动力学和药效动力学，探索药物最大耐受剂量、剂量限制性毒性，为制定接下来II、III期临床试验设计和给药方案提供依据。I期临床主要回答以下两个问题：①药物的不良反应是什么；③药物是如何被吸收代谢的。为回答以上问题，I期临床至少需要完成以下关键研究：另外，I期临床也可以同步考察新药的人体药效学、食物影响、药物间相互作用等。试验顺序：通常依次进行耐受性单剂量试验、药动学单剂量试验、多剂量耐受性和药动学试验。对于采用患者进行的I期临床试验，人体耐受性试验和药动学试
f验可同步进行。设计原理：I期临床试验常采用开放、自身对照试验。但当主要不良反应缺乏客观指标或不宜判定不良反应与药物关系时，常采用随r