河北大学2009级本科生学年论文（课程设计）
一前言
基因工程是70年代初发展起来的一门技术，由于它有广阔的理论和应用前景，进展极为迅速，现已广泛应用于药品、农业、工业各方面。在医学方面，基因治疗是人们极为关注的领域，因为人类的遗传疾病有2000中以上，但却没有有效的治疗方法。遗传疾病的根本原因是基因有了缺陷基因治疗就是在机体中而基因治疗是指应用DNA重组技术，将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病以达到治疗的目的1。也就是将有缺陷的基因换上正常的基因，并使之适当表达，基因治疗是通过基因工程手段将正常基因包括它表达所需的顺序导入该基因有缺陷的遗传病患者体内，使导入基因发挥作用，从而纠正基因缺陷所导致的各种病变。
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二本论
21基因治疗的概念
基因治疗可以分为两类，生殖细胞基因治疗和体细胞基因治疗。前者关系到伦理问题后者较易进行，所以基因治疗主要从体细胞基因着手。目前基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法。广义的基因治疗是指利用基因药物治疗，而通常说的狭义的基因治疗是指用完整的基因进行基因替代治疗，一般用DNA序列，主要的治疗途径是体外基因治疗，即在体外用基因转染病人靶细胞，然后将经转染的靶细胞输入病人体内，最终给予病人的疗效物质是基因修饰的细胞，而不是基因药物。除间接体内法外，还可以用基因药物进行直接体内途径治疗，这些基因药物可以是完整基因，也可以是基因片段；可以是替代治疗，也可以是抑制性治疗2。
22基因治疗的方法3
1基因转移的方法（1）特异正常基因的分离与克隆：应用重组DNA和分子克隆技术结合基因定位研究成果，已有不少基因被分离和克隆，而且将有更多的基因会被克隆。在当代分子生物技术条件下，一般来说，只要有准确的基因定位和基因探针，任何基因都可被克隆。在这个前提下，人工合成DNA探针和用DNA合成仪在体外人工合成基因，都是在基因治疗前，分离克隆特异基因的有利条件。2外源基因转移：基因转移是将外源基因导入细胞内，其方法较多，常用的有下列几类：物理法：包括电穿孔法和直接显微注射法。a显微注射法：显微注射是在显微镜下，向细胞核内直接注射外源基因，这种方法一般情况下是有效的。但一次只能注射一个细胞，耗力费时。此法用于生殖细胞时，有效率可达10％。但直接用于体细胞却很困难。在动物实验中，应用这种方法将目的r